¿Por qué participar en un ensayo clínico?
Los ensayos clínicos pueden servir para ampliar el conocimiento sobre determinadas enfermedades. Por ejemplo, pueden aportar soluciones para mejorar la calidad de vida de las personas que tienen un problema de salud o buscar cómo prevenir determinadas afecciones con medicamentos, vacunas o cambios en el estilo de vida.
También pueden aportar nueva información sobre qué medicamentos son efectivos para tratar determinadas enfermedades y cuáles no lo son, así como desarrollar tratamientos farmacológicos eficaces contra ellas.
A la hora de decidir participar en un ensayo clínico, es importante considerar las oportunidades que ofrece al participante. Asimismo, conviene tener presente que garantizar la seguridad de los voluntarios que participan en este tipo de estudios es siempre una prioridad. Por lo tanto:
- Las compañías farmacéuticas que promueven el ensayo clínico y los investigadores deben seguir una estricta normativa y una serie de directrices éticas.
- La investigación es monitorizada y revisada por la figura independiente del monitor de ensayos clínicos para asegurar que se respetan y cumplen los protocolos y reglas.
¿Quién puede participar en un ensayo clínico?
Puede que muchas personas no se planteen participar en un ensayo clínico hasta que son diagnosticadas de una enfermedad grave. Sin embargo, en los ensayos clínicos pueden participar tanto pacientes como voluntarios sanos.
De hecho, algunos ensayos clínicos buscan formas de prevenir una enfermedad en personas que nunca la han tenido, como ocurre con los estudios médicos de las vacunas. En estos casos, es necesaria la participación de voluntarios sanos.
En otras situaciones, los ensayos clínicos con personas sanas no están diseñados para ofrecerles un beneficio directo, sino para obtener nuevos conocimientos que permitan ayudar a las personas enfermas. Por ejemplo, hay investigaciones en las que se estudia si una determinada prueba (como un análisis de sangre o un examen médico) sirve para diagnosticar una enfermedad. En estos casos, puede ser útil analizar las diferencias entre los resultados de la prueba realizada a los participantes sin la enfermedad y los obtenidos por los pacientes.
Criterios de elegibilidad
Para saber quién puede participar en un ensayo clínico deben consultarse los criterios de elegibilidad, que definen las características necesarias para la participación de un voluntario (criterios de inclusión), así como aquellos factores que impiden que una persona participe (criterios de exclusión).
Los criterios de elegibilidad son establecidos por los promotores y revisados por los investigadores para identificar a los participantes más adecuados para el estudio, maximizando los beneficios potenciales y minimizando los riesgos.
Entre los criterios de inclusión y exclusión, pueden incluirse aspectos como la edad, el sexo, la etapa o estadio de la enfermedad, o los tratamientos seguidos anteriormente por el paciente.
En todo caso, es importante saber que cada ensayo clínico tiene sus propios criterios de elegibilidad. Estos pueden preguntarse directamente al equipo investigador o bien consultarse en los registros de ensayos clínicos, donde suelen aparecer indicados junto al título, las localizaciones donde se realiza el estudio y/o algunos detalles de contacto.
En busca de la diversidad de participantes
En la actualidad, se trabaja para que los ensayos clínicos cuenten con participantes diversos en cuanto aspectos como la edad, el sexo o la raza, ya que algunos fármacos actúan de forma diferente en función de estos factores.
Así, los investigadores saben que las mujeres y las personas de otras razas pueden responder de forma diferente al mismo enfoque médico que los hombres blancos (participantes tradicionales de los ensayos clínicos).
Por otra parte, algunas enfermedades o afecciones son más comunes entre determinados grupos de población. Por ejemplo:
- Cáncer cervical. Las mujeres hispanas tienen un 40% más de probabilidades de ser diagnosticadas con cáncer cervical que las mujeres blancas no hispanas.
- Cáncer de próstata. Los hombres blancos no hispanos tienen un 20% más de probabilidades de ser diagnosticados con cáncer de próstata que los hombres hispanos.
- Diabetes. Los adultos afroamericanos tienen un 60% más de probabilidades de ser diagnosticados con diabetes que los adultos blancos no hispanos.
Ensayos clínicos en niños
Los niños también pueden participar en ensayos clínicos, pero debe tratarse de estudios especialmente diseñados para ellos debido a que los tratamientos y enfoques médicos suelen ser diferentes en los menores que en los adultos. Por ejemplo, los niños pueden necesitar dosis más bajas de un medicamento o utilizar dispositivos médicos más pequeños.
Oportunidades y riesgos de participar en un ensayo clínico
Los ensayos clínicos pueden dar respuesta a preguntas importantes para la investigación farmacológica, como:
- ¿Es segura la medicación que me van a ofrecer?
- ¿Cómo actúa sobre el organismo?
- ¿Funciona de forma diferente en función del sexo, edad, ascendencia genética u otras características de la persona?
- ¿Es el nuevo tratamiento eficaz?
- ¿Ofrece mejores resultados que otros tratamientos ya aprobados?
- ¿Tiene algún efecto secundario para el paciente?
Asimismo, al participar en un ensayo clínico, cada voluntario podrá contribuir a la sociedad desde diferentes ángulos entre los que cabe destacar:
- Aumentar el conocimiento existente sobre una enfermedad o condición.
- Promover el desarrollo de medicamentos efectivos para todos.
Entre los potenciales riesgos de participar en un ensayo clínico, cabe conocer los siguientes:
- El tratamiento en estudio puede causar molestias o efectos secundarios leves, moderados o graves en algunos casos.
- Puede ser necesario tomar muestras de la persona que participa en el ensayo clínico para realizar diferentes procedimientos o pruebas de laboratorio.
- Participar en un ensayo clínico puede requerir desplazamientos y/u hospitalización, y consumir mucho tiempo.
- Es posible que el medicamento que se está investigando no funcione o que no ofrezca beneficios frente a los tratamientos ya existentes.
- El estado de salud del paciente puede no mejorar durante el ensayo clínico.
¿Qué ocurre si decido abandonar el ensayo clínico?
Participar -o continuar participando- en un ensayo clínico es una decisión que toman las personas libre y voluntariamente. Y el investigador debe respetarla. Así que si, tras decidir participar en un ensayo clínico, algún participante cambia de opinión y desea abandonarlo, podrá hacerlo en cualquier momento y por cualquier razón.
No obstante, cabe tener en cuenta que, aunque no es obligatorio justificar la decisión de retirarse del ensayo clínico antes de su finalización, las Normas de Buena Práctica Clínica establecen que el equipo investigador deberá hacer “un esfuerzo razonable” para averiguar por qué el voluntario ha decidido dejar de participar en el ensayo clínico.
En todo caso, retirarse de un ensayo clínico no deberá suponer responsabilidad ni perjuicio alguno para la persona. De hecho, tras comunicarlo a los investigadores, estos podrán pedirle que continúe asistiendo a las pruebas médicas durante un tiempo para cuidar de su seguridad, por ejemplo, para detectar resultados inesperados o posibles efectos secundarios a largo plazo.
En cuanto a las muestras y datos obtenidos, no podrán emplearse en análisis ni estudios posteriores, a menos que se obtenga consentimiento para hacer uso de ellos posteriormente.
Seguridad y protección para los participantes de los ensayos clínicos
Antes de comenzar un ensayo clínico con personas, la investigación debe pasar por varias fases previas (estudios preclínicos) que garanticen que el fármaco que se va a analizar es seguro. Además, solo se prueban en humanos aquellos medicamentos o técnicas que hayan demostrado su eficacia durante las etapas anteriores.
A su vez, los estudios se diseñan de forma minuciosa, a partir de una metodología que permite eliminar cualquier riesgo de obtener resultados erróneos (por ejemplo, que un tratamiento inadecuado parezca funcionar). La pregunta de investigación a la que se pretende responder en el ensayo clínico debe estar, pues, bien estructurada. Y, además, debe ser factible, interesante, novedosa, ética y relevante para las personas a las que se pretende ayudar con el ensayo clínico.
En esta línea, para proteger a los participantes de los ensayos clínicos y asegurar que los resultados obtenidos sean de calidad y útiles, la investigación clínica debe realizarse en un contexto de máxima transparencia. Entre las medidas que se llevan a cabo para garantizar la transparencia, la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) pone a disposición de los ciudadanos en su web información sobre los ensayos clínicos autorizados, a través del Registro Español de estudios clínicos (REec).
En cuanto al desarrollo de los ensayos clínicos, tanto los investigadores como las compañías farmacéuticas (u otras entidades) que los promueven deben cumplir con estrictas directrices éticas y legales, tanto a nivel nacional como internacional, y actuar conforme a lo establecido en un protocolo. Este protocolo describe aspectos como qué se va a hacer en cada parte del estudio, cómo y cada cuánto tiempo se va a hacer y por qué cada parte del estudio es necesaria.
Además, existen muchas normas que protegen a las personas que participan en ensayos clínicos. Entre ellas, se encuentran la firma del consentimiento informado y la evaluación y aprobación por parte de un comité de ética.
Consentimiento informado
El consentimiento informado es un procedimiento que se realiza antes de comenzar un ensayo clínico y que consiste en:
- Facilitar a los posibles voluntarios una descripción clara del estudio que indica qué se puede esperar de él.
- Informarles sobre las pruebas que se realizarán durante el ensayo y los posibles beneficios y riesgos o inconvenientes que podrían tener como voluntarios. Siempre teniendo en cuenta que no pueden conocerse de antemano todos los posibles efectos secundarios, riesgos y molestias relacionados con el medicamento en estudio. No obstante, el ensayo clínico solo comenzará tras haberse obtenido suficiente evidencia acerca de la seguridad esperada del fármaco, aunque pueden producirse efectos adversos inesperados.
- Dar a los participantes tiempo para tomar una decisión informada y meditada sobre si les gustaría participar en el ensayo clínico o no, y pueden plantear todas las preguntas que tengan. Por ejemplo:
- ¿Cuál es el objetivo del ensayo clínico?
- ¿Se ha testado este fármaco con anterioridad?
- ¿Cómo sabré si el tratamiento está funcionando?
- ¿Qué se espera de mí como participante?
- ¿Me reembolsarán los gastos que pueda tener?
El proceso de consentimiento informado se formaliza con la firma y fecha por parte del participante y del investigador que proporciona la información. El participante siempre recibirá una copia del documento.
Si estás sopesando participar en un ensayo clínico, pero tienes dudas sobre las implicaciones que pueda tener, además de consultarlas con el responsable del estudio y/o con tu médico, las asociaciones de pacientes también pueden asesorarte para ayudarte a tomar una decisión informada.
Comité de ética de investigación con medicamentos
Los ensayos clínicos son revisados y monitorizados, tanto por la compañía farmacéutica responsable del estudio (u otra entidad que actúe como promotor o delegado), como por un comité de ética de investigación con medicamentos (CEIm).
Los CEIm son comités independientes que se encargan de supervisar el ensayo clínico para velar por que:
- Sea ético.
- Se realice de forma apropiada.
- Se protejan los derechos de los participantes.
El laboratorio farmacéutico (u otra entidad que actúe como promotor o delegado), la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) y la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés) garantizan que todos los ensayos clínicos se llevan a cabo de forma apropiada, de modo que se demuestre la seguridad y eficacia de los medicamentos antes de su uso público.