Un ensayo clínico es un estudio de investigación médico en el que participan personas. En concreto, es la última etapa del desarrollo de un fármaco antes de su lanzamiento, tras años de estudio en pruebas de laboratorio y en animales. 1
Los investigadores diseñan los ensayos clínicos con el fin de responder preguntas relativas a un medicamento, y para que conozcamos mejor las enfermedades estudiadas.2 Por ejemplo, qué dosis es la más segura para utilizar un fármaco o si el medicamento experimental iguala u ofrece alguna mejora significativa con respecto al tratamiento estándar habitual aplicado en consulta. 2
Es decir, la información generada en los ensayos clínicos permite conocer la seguridad y eficacia de los tratamientos. Después, las agencias reguladoras utilizan estos datos para tomar decisiones sobre la autorización de los medicamentos, si se han demostrado que los beneficios de usar el medicamento superan los riesgos. 2 La agencia reguladora en España es la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) y, en Europa, la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés). Además, un Comité Independiente de Ética se encargará de realizar una evaluación ética del ensayo clínico antes de su autorización. 2
Por otro lado, con el paso de los años, hemos aprendido también la importancia de realizar ensayos clínicos que incluyan a personas de sexos, edades, razas y origen étnico diferentes, puesto que algunos fármacos funcionan de forma diferente en función de estos factores. 2
La inclusión de muchos tipos de personas diferentes en los ensayos clínicos permite a los investigadores entender la eficacia y seguridad de un medicamento exactamente para las personas que lo necesitan.
Los ensayos clínicos suelen realizarse de manera escalonada para responder determinadas preguntas. Habitualmente, las conclusiones de una fase inicial se utilizan para plantear el desarrollo de la siguiente. Saber en qué fase se encuentra el ensayo clínico es importante porque puede ayudar a entender lo que se conoce hasta el momento sobre el tratamiento estudiado. 3
De forma general, podrían considerarse cuatro fases en los ensayos clínicos 2, aunque a veces algunas de ellas pueden realizarse en paralelo, solaparse o desarrollarse de manera adaptativa. Cada una de ellas se caracteriza por las siguientes particularidades y objetivos: 2
Existen diferentes tipos de ensayos clínicos y cada uno tiene sus características: aunque todos deben seguir de forma estricta las normativas para proteger los derechos y la seguridad de los participantes, no todos persiguen los mismos objetivos ni permiten obtener los mismos resultados. 12
Una forma de clasificar los estudios clínicos es dividirlos entre experimentales y observacionales, entre otros. 1
En este tipo de estudios se controla y modifica un factor de estudio, es decir, se seleccionan los pacientes y se elige qué intervención se va a realizar. En este grupo se incluyen los ensayos clínicos aleatorizados. 1
En estos estudios, la investigación se limita a observar, medir y analizar al objeto de estudio, sin ejercer control ni influencia sobre él. 1
Los ensayos clínicos aleatorizados son un tipo de estudios experimentales en los que los participantes se distribuyen al azar en dos grupos para participar en el estudio. 14 Estos ensayos clínicos se consideran los más sólidos porque pueden aportar una mejor evidencia para evaluar la eficacia del tratamiento estudiado. Este es un aspecto importante, ya que la fiabilidad de un estudio depende de diversos factores, entre los que se encuentra la metodología utilizada. 1
Si se tiene en cuenta la forma en que los grupos son expuestos a la intervención, se distinguen tres tipos de ensayos clínicos aleatorizados: los ensayos paralelos, los ensayos cruzados y los ensayos factoriales. 4
Son los más frecuentes. 4 En estos estudios, cada grupo es expuesto solamente a una intervención: uno de ellos recibe el tratamiento que se está analizando (grupo experimental), mientras que al otro grupo se le administra un tratamiento alternativo o un placebo, o incluso puede no recibir ninguna intervención (grupo de comparación o control). 14 Los participantes se mantienen en el mismo grupo durante toda la duración del experimento. 5
En este tipo de estudios, se realizan varias intervenciones: todos los participantes reciben los mismos tratamientos, pero el orden de administración depende del grupo al que hayan sido asignados. 6 Por ejemplo, en primer lugar, al grupo experimental se le administra el tratamiento en estudio y, al grupo control, un placebo. Después, al grupo que comenzó con el tratamiento en estudio se le administra el placebo y, al de control, el tratamiento. 4 Entre ambos tratamientos se deja pasar un periodo de descanso para eliminar la influencia del tratamiento previo. 46
Este tipo de ensayos permiten realizar comparaciones múltiples entre dos o más fármacos. Por ejemplo, en un mismo estudio sobre tratamientos del dolor, se pueden comparar los efectos de un analgésico frente a un placebo, de un antiinflamatorio frente a un placebo, de ese analgésico frente a ese antiinflamatorio, o de la acción combinada del analgésico y el antiinflamatorio frente al placebo. 4 También permiten estudiar las posibles interacciones entre medicamentos. 5
En función del número de participantes, los ensayos clínicos aleatorizados también pueden dividirse en dos tipos: 4